IRDiRC 新出版物——「罕见病防范准备：刻不容缓」

New IRDiRC Publication – “Rare disease preparedness: the time is now”

2026-05-29 en

国际罕见病研究联盟的一篇新出版物「罕见病防范准备：刻不容缓」发表于「罕见病与孤儿药杂志」（Rare Disease and Orphan Drugs Journal），呼吁采取紧急、协调的全球行动，改变世界各地医疗系统中罕见病的诊断、治疗和优先排序方式。

正文

国际罕见病研究联盟发布的新作「罕见病防范准备：时不我待」刊载于《罕见病与孤儿药杂志》（Rare Disease and Orphan Drugs Journal），呼吁采取紧迫而协调的全球行动，改变全球医疗体系对罕见病的诊断、治疗与优先级安排方式。
该成果汲取新冠疫情的经验教训，提出必须把曾加快疫情应对的同等政治紧迫感、科学协作、监管灵活性与资源投入应用到罕见病领域。
尽管单一罕见病并不常见，罕见病总体上仍影响全球约 3 亿至 4 亿人。然而尽管规模与影响如此之大，约 95% 的罕见病至今没有获批疗法。
阅读完整成果（开放获取）：https://www.oaepublish.com/articles/rdodj.2025.39?utm_campaign=website&utm_medium=email&utm_source=sendgrid.com