IRDiRC 出席 2026 年美国世界孤儿药大会

国际罕见病研究联盟（IRDiRC）参加了在美国马萨诸塞州波士顿举行的 2026 年世界孤儿药大会（WODC）美国站活动，为围绕加快创新、改善罕见病患者生活结局的讨论作出了贡献。
在多场会议中，IRDiRC 成员单位与工作组成员重点介绍了先进疗法、预防、可持续性以及一体化诊疗路径方面的进展与新兴策略。题为「N-of-1 疗法将走向何方？」的炉边谈话由 IRDiRC 主席 David Pearce 博士主持，他与 Tim Yu（波士顿儿童医院）、Sarah Glass（n-Lorem 基金会）共同探讨了面向超罕见病的 N-of-1（一人一策）疗法不断演变的格局。该场会议研讨了规模化提供个体化疗法的机遇与挑战，讨论聚焦于科学进展、实施路径，以及为超罕见病患者量身定制疗法的未来潜力。Jon Brudvig（Amicus Therapeutics）介绍了 IRDiRC 工作组「促进罕见病预防性药物研发」，阐释临床开发策略与监管创新如何帮助加快预防性疗法的可及性，同时实现更早干预并改善长期结局。David Pearce 博士还主持了题为「超越 N-of-1：罕见病基因疗法的可持续性」的圆桌讨论，发言嘉宾包括 P.J. Brooks（美国国立卫生研究院国家推进转化科学中心 NCATS）、Alexander Natz（欧洲制药创业者联合会 EUCOPE）与 Karen Kahn（ForeBatten 基金会）。Lisa Emrick（贝勒医学院）介绍了 IRDiRC 工作组「架起罕见病诊断与照护之间的桥梁」，强调必须建立超越诊断的一体化路径，以确保患者获得治疗、协调性服务以及覆盖整个诊疗旅程的全面患者支持。
IRDiRC 参加 2026 年世界孤儿药大会美国站活动，体现了该联盟持续致力于促进国际合作，推动能够加快诊断、丰富治疗选择并改善全球罕见病患者结局的解决方案。