IRDiRC 新出版物：「面向罕见病与儿童群体的医疗器械开发与创新：全球格局概览」

随着医疗创新超越孤儿药和生物制品的范围，罕见病医疗器械正变得日益重要。数字远程监测系统等新兴技术为预防、诊断、治疗和长期疾病管理创造了新的机遇。尽管已有这些进展，目前仅有极少比例罕见病拥有获批的孤儿器械。这一不断扩大的差距凸显出在罕见病医疗技术领域加大投入与创新的紧迫性。
支持孤儿器械研发的监管框架在世界各区域之间差异显著。美国提供了人道主义器械豁免与儿童创新计划等路径，以加快为服务不足人群开展研发。日本和中国也推出了认定标准与条件性批准制度，以鼓励这一领域的创新。欧洲目前尚无专门的孤儿器械立法，但指南性倡议与协作项目仍在持续推动进展。
患者参与已成为孤儿器械成功研发与落地的关键要素。罕见病患者提供的宝贵见解有助于确定研究优先事项、研究设计、测试、监管审评和上市后监测。他们的参与确保器械设计能够回应现实世界的挑战并切实改善患者结局。患者、研究者、临床医生、监管人员与产业领袖之间的紧密协作，能够带来更可及、以患者为中心的解决方案。
孤儿医疗器械的未来取决于更紧密的国际合作以及各监管体系之间更高程度的协调统一。技术持续进步，加上协作研究与患者参与，可加快为罕见病群体开发量身定制的解决方案。扩大对儿童及罕见病器械创新的支持，有望显著改善全球数百万患者的生活质量。凭借持续的全球承诺，孤儿器械能够成为罕见病医疗中变革性的力量。
阅读 IRDiRC 罕见病医疗技术工作组发布的新成果：https://link.springer.com/article/10.1186/s13023-026-04351-0