联盟公布三项开发项目的实验医学试验奖助名单

三位研究者及其团队已获得临床试验开发项目资助，这是国际进展型多发性硬化症（MS）联盟「实验医学试验奖」的一部分。这些开发性研究用于规划、开发工作和（或）验证机会，目标是未来发展为完整的临床试验，帮助我们更好地理解MS疾病进展并为该疾病寻找新疗法。
联盟去年发布了申请征集（RFA），为创新性研究提供资助，通过以下方式推进我们对疾病病理生理学的认识：1）帮助我们理解某种治疗或疗法在细胞层面的作用机制；2）更多了解导致进展型MS神经系统损伤的生物学过程；和（或）3）确保测量结局的一致性。
该奖项设两个赛道：开发奖与试验奖。试验奖预计将于2025年6月公布。
受MS影响者的视角、经验与专长是联盟工作的根本组成部分，涵盖研究过程的每个阶段。「实验医学试验奖」的一项要求是：所有项目都须在与进展型MS患者视角共同开发并汲取其意见的基础上形成，包括试验设计和关键结局指标。
自身罹患进展型MS的联盟「MS患者参与协调团队」暨科学指导委员会成员Najia Chafai说：「在评审该奖项的申请时，我们评估每一份申请在多大程度上致力于解决我们这些进展型MS患者面临的真实问题。无论是延缓疾病进展、改善功能还是修复损伤，这些开发性研究都体现出对患病人群需求的周到考量。」
这些为期18个月的开发项目将各获得10万欧元资助，将在加拿大、苏格兰和英格兰开展，团队成员来自世界各地。
1）以MS运动诱发的易疲劳性作为II期临床试验结局指标，筛选进展型MS候选药物
该项目由Don Mahad博士领导，他是位于苏格兰爱丁堡的爱丁堡大学安妮·罗琳神经再生诊所（Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic）的资深临床讲师兼荣誉顾问神经科医师。本项目旨在打造一个创新临床试验平台，以运动诱发的易疲劳性作为评估调控神经元能量的神经保护药物疗效的手段，并了解这些药物能否改善MS的神经功能。团队将测试在动物模型中已显示可喜结果的药物——其在改善运动和认知功能及神经保护方面均有表现。
2）设计一项试验以检验进展型MS的神经干细胞疗法
该项目由Stefano Pluchino博士领导，他是英国剑桥大学临床神经科学系的再生神经免疫学临床教授兼神经科荣誉顾问；共同负责人为意大利Link Campus大学与阿联酋阿布扎比干细胞中心的Angelo Vescovi博士。近期研究结果显示，移植脑干细胞——具有自我更新为多种脑细胞类型潜能的细胞——可能减缓与进展型MS相关的快速疾病进展。本开发研究旨在为未来一项临床试验奠定基础，该试验将评估把供体组织来源的干细胞直接移植入进展型MS患者大脑的神经保护与神经再生能力。
在该项目中，研究者将建立并启动患者与公众参与（PPI）小组，在整个过程中将患者视角纳入决策。
3）验证沙丁胺醇（salbutamol）单药及其与伊巴司他（ibudilast）联用治疗进展型MS
该项目由Wee Yong博士领导，他是加拿大卡尔加里大学霍奇基斯脑研究所及临床神经科学系与肿瘤学系的教授。本研究的预期成果是在MS模型中获得确凿证据，证明沙丁胺醇单用、尤其是与伊巴司他联用，可将进展型MS中常见的损伤性小胶质细胞转变为无毒的修复性表型。另一项成果是确定沙丁胺醇单用及与伊巴司他联用在促进髓鞘修复方面的作用。若取得成功，团队希望提出一项II期试验计划，以检验沙丁胺醇单用或联用伊巴司他对进展型MS患者的疗效。
联盟科学指导委员会主席Robert Fox博士表示：「我们认为，在早期阶段资助开发项目很重要，这样我们才能确信已打下正确的基础，帮助我们走向进展型MS的可能解决方案。这三个项目聚焦于进展型MS治疗的不同方面，我们希望它们在初始开发阶段后都能推进到完整的临床试验。」